Los reguladores del Reino Unido aprobaron hoy una terapia para dos trastornos sanguíneos basada en la edición genética Crispr, según dijo el jueves el regulador médico del país, una primicia mundial para la alabada herramienta que revolucionó las ciencias de la vida y está a punto de transformar la medicina.
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) británica dijo haber autorizado una terapia, Casgevy, que "utiliza la innovadora herramienta de edición genética Crispr'' para tratar la anemia falciforme y la beta talasemia (β-talasemia).
Ambas son enfermedades hereditarias de la sangre causadas por errores en los genes de la hemoglobina, la proteína que utilizan los glóbulos rojos para transportar el oxígeno por todo el cuerpo, y son "afecciones dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser mortales", dijo Julian Beach, director ejecutivo interino de calidad y acceso a la atención sanitaria del organismo regulador.
Un hito histórico en la medicina
La luz verde a Casgevy marca la primera vez que se autoriza un medicamento que utiliza la potente herramienta de edición genética y supone un salto adelante en el tratamiento de estas afecciones, dijo la MHRA.
Los ensayos clínicos sugieren que Casgevy, producido por Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y Crispr Therapeutics, de Suiza, puede restaurar la capacidad del organismo para producir hemoglobina funcional mediante la edición de genes defectuosos.
Según Beach, el tratamiento único ayudó a aliviar los síntomas de la enfermedad y podría liberar a los pacientes de la necesidad de trasplantes de médula ósea o transfusiones de sangre periódicas.
La MHRA afirmó no haber detectado problemas de seguridad significativos durante los ensayos y seguirá vigilando de cerca la seguridad de Casgevy tras su aprobación.
Los próximos pasos
La CEO y Presidenta de Vertex, Reshma Kewalramanit, celebró la aprobación de Casgevy como "un día histórico en la ciencia y la medicina" y Samarth Kulkarni, CEO y Presidente de Crispr Therapeutics, dijo que es de esperar que marque "la primera de muchas aplicaciones de esta tecnología ganadora del Premio Nobel para beneficiar a pacientes elegibles con enfermedades graves".
Las dos empresas esperan decisiones igualmente positivas de los homólogos de la MHRA en la Unión Europea y Estados Unidos, que están en proceso de evaluar Casgevy, también conocido como exa-cel. Se espera que la Food and Drug Administration de EE.UU. tome decisiones a principios de diciembre. La agencia parece dispuesta a seguir los pasos de la MHRA y aprobar el tratamiento. Sus asesores confían en la eficacia y los beneficios del fármaco, pero desconfían de las teóricas consecuencias imprevistas de las modificaciones genéticas.
¿Qué es la edición genética Crispr?
Crispr, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, es una potente herramienta de edición genética que transformó la biología desde su descubrimiento hace poco más de una década. La herramienta, derivada de los sistemas inmunitarios bacterianos, valió a sus descubridores el Premio Nobel de Química en 2020.
Crispr se compara a menudo con unas tijeras genéticas por su capacidad para manipular con precisión el ADN, la guía de la vida que describe el funcionamiento de cada célula de nuestro cuerpo. La edición precisa de genes abre un mundo de posibilidades en las ciencias de la vida, desde la corrección de genes defectuosos en medicina hasta la posibilidad de modificar el ADN para mejorar rasgos deseables, impulsar la producción de cultivos, transmitir protección contra enfermedades o incluso resucitar animales extinguidos.
Aunque las ventajas son obvias y numerosas, los expertos advierten de que Crispr puede tener también un lado oscuro, sobre todo cuando se trata de la edición genética de seres humanos, como las posibles amenazas a la seguridad de las enfermedades modificadas por ingeniería genética y la posibilidad de caer en una pendiente resbaladiza hacia la eugenesia.
*Con información de Forbes US.